İçeriğe geç
NIVORA
NIVORA

Sorunuz mu var? Telefon ya da e-postanızı bırakın, size dönelim.

Soru sor

Elamipretid

SS-31, Forzinity, MTP-131, Bendavia

İç mitokondri zarındaki kardiyolipine bağlanan dört kalıntılı peptit. 2025'te ABD'de nadir bir genetik hastalık olan Barth sendromu için hızlandırılmış onay aldı.

Onaylı ilaçYalnızca Barth sendromu

Amino asit dizisi

Dizi: D-Arg-Dmt-K-F NH₂
ApolarPozitif yüklüStandart dışı / değiştirilmiş

Nedir?

Hücre zarlarından geçerek mitokondride biriken küçük bir peptittir. Pozitif yüklü yapısı, iç mitokondri zarında bulunan negatif yüklü bir fosfolipit olan kardiyolipine yönelmesini sağlar.

Kökeni. Hazel Szeto ve Peter Schiller'in 2000'lerin başında tanımladığı Szeto-Schiller peptitlerinden biridir. Stealth BioTherapeutics tarafından ilaç olarak geliştirildi.

Nasıl çalıştığı düşünülüyor?

Kardiyolipini kararlı hale getirerek elektron taşıma zincirinin verimini artırdığı ve reaktif oksijen türlerinin oluşumunu azalttığı öne sürülür.

Araştırmalar ne diyor?

  1. 2019

    MMPOWER-3

    Stealth BioTherapeutics

    Birincil mitokondriyal miyopatide yapılan Faz 3 çalışması birincil hedeflerine ulaşamadı.

  2. 2021

    TAZPOWER

    Genetics in Medicine

    Barth sendromunda çift kör bölümde birincil hedefe ulaşılamadı; açık etiketli uzatma döneminde fonksiyonel ölçümlerde iyileşme bildirildi.[1]

  3. 2025

    FDA hızlandırılmış onayı

    FDA · Stealth BioTherapeutics

    30 kg ve üzerindeki Barth sendromlu hastalarda kas gücünü iyileştirmek amacıyla Forzinity adıyla onaylandı. Onay, doğrulayıcı çalışmaların sonucuna bağlıdır.[2]

Riskler ve bilinmeyenler

  • Klinik çalışmalarda en sık yan etki enjeksiyon yerinde reaksiyonlardı.
  • Onay yalnızca Barth sendromu içindir; başka amaçlarla kullanımında yarar ve risk dengesi bilinmiyor.
  • Hızlandırılmış onay, sürmekte olan doğrulayıcı çalışmaların sonucuna bağlıdır.

Yasal durum

ABD'de 19 Eylül 2025'te Barth sendromu için hızlandırılmış onay aldı (Forzinity). Başka bir kullanım için onayı yoktur.

Onay ABD'ye özgüdür.

Elamipretid hakkında sorunuz mu var?

Telefon ya da e-postanızdan birini bırakmanız yeterli; size dönelim.

Bu bileşik hakkında sor

Kaynaklar

  1. [1]TAZPOWER (2021), Genetics in Medicine 
  2. [2]FDA hızlandırılmış onayı (2025), FDA · Stealth BioTherapeutics 
  3. [3]PubChem CID 11764719: Elamipretide 

Son gözden geçirme Eylül 2026. Bu sayfa genel bilgilendirme amaçlıdır, tıbbi tavsiye değildir. Mevzuat ve araştırma bulguları değişebilir.